BIM試劑盒：干細(xì)胞衍生細(xì)胞或有望治療先天性再生障礙性貧血

    BIM試劑盒報道：干細(xì)胞研究項目的研究人員利用患者自身的細(xì)胞開發(fā)出了類似于骨髓細(xì)胞的細(xì)胞類型，隨后研究人員利用這些新型細(xì)胞進(jìn)行研究鑒別出了治療罕見血液疾病的潛在療法。

       
    研究人員對來自兩名先天性再生障礙性貧血(DBA)患者機體的血液祖細(xì)胞進(jìn)行研究，DBA事一種罕見的嚴(yán)重血液障礙，主要表現(xiàn)為患者機體骨髓無法足量的能夠攜帶氧氣的紅細(xì)胞。首先研究人員將患者機體的部分皮膚細(xì)胞轉(zhuǎn)化成為誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSCs），隨后利用iPSCs來血液足細(xì)胞，并且在這種祖細(xì)胞中裝載高通量的藥物篩選系統(tǒng)，通過對含有1440種化合物文庫進(jìn)行篩選，研究人員在培養(yǎng)皿中發(fā)現(xiàn)了多種具有潛力的化合物，其中一種名為SMER28的化合物就能夠幫助活的小鼠和斑馬魚開始大量紅細(xì)胞。
    當(dāng)iPS細(xì)胞開始血液時就很難對其進(jìn)行操作了，本文研究中我們發(fā)現(xiàn)利用iPS細(xì)胞就能夠幫助鑒別出治療罕見血液障礙的藥物。目前研究人員利用類固醇(Steroids)類藥物來治療DBA，但這些藥物僅能夠幫助大約一半的患者，其中有些患者zui終會停止產(chǎn)生反應(yīng)，當(dāng)類固醇藥物失效時，患者就必須終生進(jìn)行輸血，因此很多患者的生活質(zhì)量并不理想，研究人員認(rèn)為，這種名為SMER28的化合物或者類似的化合物或許就能夠為患者的治療提供另外一種可行的選擇。
    就DBA自身而言，在培養(yǎng)皿中對來自患者的血液祖細(xì)胞進(jìn)行研究似乎并不能夠產(chǎn)生紅細(xì)胞前體細(xì)胞（紅系細(xì)胞），而且當(dāng)細(xì)胞被移植到小鼠機體中也是相同的結(jié)果，但進(jìn)行化學(xué)篩選似乎就能夠提供線索，在裝載有化學(xué)物質(zhì)的小孔中紅系細(xì)胞就會開始出現(xiàn)。由于具有較強的效應(yīng)，SMER28往往會被推向附加試驗，當(dāng)用于治療患DBA的斑馬魚和小鼠時，動物機體中就會產(chǎn)生紅系祖細(xì)胞，隨后就能夠紅細(xì)胞，從而就能逆轉(zhuǎn)機體的貧血表現(xiàn)，研究者發(fā)現(xiàn)，化合物SMER28的劑量越高，就會有越多的紅細(xì)胞產(chǎn)生，而且并不會出現(xiàn)副作用。
    研究者表示，藥物篩選通常會在成千上萬個孔中進(jìn)行（重復(fù)一次），因此我們就需要更多的細(xì)胞來進(jìn)行研究，盡管血液祖細(xì)胞并不是真正的干細(xì)胞，但其仍然具有多能性而且還能夠紅細(xì)胞。目前研究人員已經(jīng)利用化合物SMER28對部分神經(jīng)變性疾病進(jìn)行了臨床前的試驗，SMER28能夠激活機體的自噬途徑，從而對損傷的細(xì)胞組分進(jìn)行再循環(huán)；在DBA中，SMER28能夠開啟紅系祖細(xì)胞的自噬途徑，下一步研究人員計劃通過更為深入的研究來探索化合物SMER28是如何干擾紅細(xì)胞的產(chǎn)生的。
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